Le système de transposons de la Belle au bois dormant
Le système de transposon de la Belle au bois dormant (SB) est un vecteur non viral pour la thérapie génique (réf : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3095056/). Le système SB permet un transfert de gène stable de haut niveau et une expression soutenue du transgène dans plusieurs types de cellules somatiques humaines primaires, représentant ainsi une stratégie de transfert de gène très intéressante pour une utilisation clinique. (réf : https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28964527). La transfection par transposon de la Belle au Bois Dormant (SB) est un système à deux composants constitué d'une transposase et d'un transposon contenant des séquences de répétition inversée/répétition directe (IR/DR) qui permettent une intégration précise dans un dinucléotide TA. Le transposon est conçu avec une cassette d'expression d'intérêt flanquée de séquences IR/DR, et la transposase SB sert de médiateur pour une intégration stable et une expression fiable à long terme du gène d'intérêt. Il a récemment été démontré que la SB assure efficacement le transfert de gènes et une expression stable des gènes dans les cellules souches embryonnaires (ES) humaines (http://cshprotocols.cshlp.org/content/2009/8/pdb.prot5270.full).
Questions et réponses
Q : Qu'est-ce que le système de transposons Sleeping Beauty (SB) ?
R : Le système de transposon Sleeping Beauty (SB) est un vecteur non viral de thérapie génique qui permet un transfert de gène stable de haut niveau et une expression soutenue du transgène dans plusieurs types de cellules somatiques humaines primaires.
Q : Pourquoi le système SB est-il une stratégie de transfert de gènes intéressante pour une utilisation clinique ?
R : Le système SB est intéressant parce qu'il permet un transfert de gène stable et une expression à long terme du gène d'intérêt dans les cellules humaines.
Q : Quels sont les deux composants du système de transfection par transposons SB ?
R : Les deux composants du système de transfection par transposon SB sont une transposase et un transposon contenant des séquences répétitives inversées/répétitives directes (IR/DR).
Q : Comment le système de transposon SB assure-t-il une intégration précise dans un dinucléotide TA ?
R : Le système de transposon SB garantit une intégration précise dans un dinucléotide TA parce que le transposon est conçu avec une cassette d'expression intéressante flanquée d'IR/DR et que la transposase SB assure une intégration stable.
Q : Quel est le rôle du transposon dans le système SB ?
R : Le transposon du système SB contient une cassette d'expression d'intérêt flanquée d'IR/DR et assure une intégration stable et une expression fiable à long terme du gène d'intérêt.
Q : Le système SB peut-il transférer efficacement des gènes dans des cellules souches embryonnaires humaines (ES) ?
R : Oui, des recherches récentes ont montré que le système SB permet de transférer efficacement des gènes et d'obtenir une expression génétique stable dans les cellules souches embryonnaires humaines (ES).
Q : Quelle est la source d'information du texte sur le système SB ?
R : La source d'information pour le texte sur le système SB comprend divers documents de recherche publiés sur PubMed et CSH Protocols.
