L'édition du génome est une forme de génie génétique.
L'ADN est inséré, remplacé ou retiré d'un génome à l'aide de nucléases artificielles, ou "ciseaux moléculaires". Les nucléases effectuent des cassures double-brin (DSB) spécifiques aux endroits souhaités du génome. Les mécanismes propres à la cellule réparent la ou les ruptures induites par des processus naturels.
Actuellement, quatre familles de nucléases modifiées sont utilisées.
Pour comprendre la fonction d'un gène ou d'une protéine, on interfère avec lui d'une manière spécifique à sa séquence et on observe ses effets sur l'organisme. Cependant, dans certains organismes, il est difficile, voire impossible, de procéder à une mutation spécifique à un site. C'est pourquoi des méthodes plus indirectes doivent être utilisées. En voici quelques exemples :
- Réduire au silence le gène d'intérêt par une courte interférence de l'ARN (siRNA). Pourtant, la perturbation du gène par le siRNA peut être variable et incomplète.
- L'édition du génome avec des nucléases telles que la ZFN. C'est différent de l'ARNi. La nucléase modifiée (l'enzyme qui coupe l'ADN) est capable de modifier la liaison à l'ADN. Elle peut donc en principe couper n'importe quelle position ciblée dans le génome et modifier les séquences des gènes qui ne peuvent être spécifiquement ciblés par l'ARNi classique.
L'édition du génome a été choisie par Nature Methods comme la méthode de l'année 2011. Cette technique est déjà utilisée, mais l'implantation d'embryons modifiés chez une femme n'est pas encore autorisée.