Thérapie génique
La thérapie génique consiste à introduire un gène fonctionnel dans une personne qui a un gène endommagé. La Commission européenne a approuvé cette méthode pour un traitement particulier. Le traitement par le produit Glybera utilise un virus pour infecter les cellules musculaires avec une copie de travail du gène. La Commission européenne a accordé au Glybera une autorisation de mise sur le marché, ce qui signifie qu'il peut être vendu dans toute l'UE.
Une personne sur un million a endommagé des copies du gène de la lipase nécessaire pour décomposer les graisses. La graisse s'accumule dans leur sang, ce qui entraîne des douleurs et une inflammation du pancréas (pancréatite). Cela peut mettre la vie en danger. Jusqu'à présent, la seule façon de gérer cette maladie est d'avoir un régime alimentaire très pauvre en graisses.
Lorsqu'il est utilisé de cette manière, un virus est un vecteur. Cela signifie qu'il est porteur ; le gène a été inséré dans le génome viral, et le virus l'introduit dans les cellules humaines. Cette technique s'appelle la transfection. Cette technique est différente de la technique d'élimination des gènes, qui n'utilise pas de vecteur viral.
Thérapie génique utilisant un vecteur adénovirus. Un nouveau gène est introduit dans un virus, qui est ensuite introduit dans un être humain. Si le traitement est efficace, le nouveau gène produira une enzyme fonctionnelle qui traitera la maladie.
Chine
La Chine a été le premier pays à approuver la production commerciale d'une thérapie génique, en 2003. Cette thérapie génique est destinée au carcinome épidermoïde de la tête et du cou (HNSCC), un cancer présent dans 10 % des nouveaux cancers en Chine. Il y a 2,5 millions de nouveaux patients cancéreux chaque année en Chine.
Vendue sous la marque Gendicine, la première thérapie génique commerciale au monde utilise également un virus pour insérer le gène dans le génome humain.
Passé
La possibilité d'une thérapie génique a été évoquée dès que les rôles de l'ADN et de l'ARN ont été connus. La première publication spécifique a eu lieu en 1972.
Avenir
De nombreux autres types de thérapie génique sont en cours d'essai. Il est clair qu'un cycle d'événements fera partie de la future médecine clinique : analyse des séquences d'ADN > identifier les gènes défectueux > réparer les gènes par la thérapie génique ou le knockout. Il y a parfois des problèmes d'effets secondaires ; ceux-ci peuvent être découverts au stade de l'essai. Il existe désormais une base de données qui répertorie tous les essais cliniques connus.
Questions et réponses
Q : Qu'est-ce que la thérapie génique ?
R : La thérapie génique consiste à insérer un gène fonctionnel pour remplacer un gène endommagé chez le patient.
Q : Quel produit la Commission européenne a-t-elle approuvé pour la thérapie génique ?
R : La Commission européenne a approuvé le produit Glybera pour la thérapie génique.
Q : Comment Glybera traite-t-il la maladie génétique ?
R : Glybera utilise un virus pour infecter les cellules musculaires avec une copie fonctionnelle du gène afin de traiter la maladie génétique.
Q : Qu'est-ce que le gène de la lipase et pourquoi est-il important ?
R : Le gène de la lipase est un gène nécessaire à la décomposition des graisses. Il est important car les copies endommagées du gène peuvent entraîner une accumulation de graisses dans le sang, ce qui conduit à une pancréatite, qui peut être mortelle.
Q : Quelle technique Glybera utilise-t-elle pour la thérapie génique ?
R : Glybera utilise la technique de transfection, dans laquelle le vecteur viral introduit le gène dans les cellules humaines.
Q : Qu'est-ce qu'un vecteur viral ?
R : Un vecteur viral est un support qui transporte le matériel génétique dans les cellules.
Q : En quoi la technique de transfection diffère-t-elle de la technique d'élimination des gènes ?
R : La technique de transfection implique l'utilisation d'un vecteur viral pour insérer une copie fonctionnelle du gène, alors que la technique de neutralisation du gène n'utilise pas de vecteur viral. L'objectif de la technique de neutralisation des gènes est de supprimer ou de désactiver un gène.
