La thérapie génique consiste à introduire un gène fonctionnel dans une personne qui a un gène endommagé. La Commission européenne a approuvé cette méthode pour un traitement particulier. Le traitement par le produit Glybera utilise un virus pour infecter les cellules musculaires avec une copie de travail du gène. La Commission européenne a accordé au Glybera une autorisation de mise sur le marché, ce qui signifie qu'il peut être vendu dans toute l'UE.
Une personne sur un million a endommagé des copies du gène de la lipase nécessaire pour décomposer les graisses. La graisse s'accumule dans leur sang, ce qui entraîne des douleurs et une inflammation du pancréas (pancréatite). Cela peut mettre la vie en danger. Jusqu'à présent, la seule façon de gérer cette maladie est d'avoir un régime alimentaire très pauvre en graisses.
Lorsqu'il est utilisé de cette manière, un virus est un vecteur. Cela signifie qu'il est porteur ; le gène a été inséré dans le génome viral, et le virus l'introduit dans les cellules humaines. Cette technique s'appelle la transfection. Cette technique est différente de la technique d'élimination des gènes, qui n'utilise pas de vecteur viral.
